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L’édition génique révolutionnaire dans le traitement de la leucémie de bébé

« La petite fille est la première au monde à être traitée avec des cellules immunitaires », rapporte The Guardian.

Le travail de pionnier effectué au Great Ormond Street Hospital a fait appel à une nouvelle technique connue sous le nom d’édition du génome.

La fille, Layla Richards, âgée d’un an, a développé une leucémie lymphoblastique aiguë (ALL) à l’âge de cinq mois.

TOUT est un cancer des globules blancs et bien qu’il soit généralement rare, c’est l’un des cancers infantiles les plus fréquents, affectant environ 1 enfant sur 2 000.

Les perspectives pour TOUS sont généralement bonnes, avec environ 85% des enfants réalisant un traitement complet. Cependant, ce n’était pas le cas avec Layla, car elle n’a pas répondu aux traitements conventionnels. Le personnel soignant Layla du Great Ormond Street Hospital a demandé la permission d’essayer une nouvelle technique, précédemment utilisée uniquement chez la souris, appelée édition génomique titre.

Qu’est-ce que l’édition du génome?

L’édition du génome utilise une gamme de techniques moléculaires pour apporter des modifications au génome (l’ensemble complet de l’ADN) des organismes individuels.

L’édition du génome peut:

modifier l’information génétique pour créer de nouvelles caractéristiques

supprimer des régions de génomes, tels que ceux qui peuvent causer des maladies génétiques

ajouter des gènes d’autres organismes à des endroits précis d’un génome

Le processus d’édition modifie les nucléotides réels – les « lettres » de l’ADN (A, T, C, G) – du code génétique.

Dans le cas de Layla, des protéines appelées nucléases effectrices de type activateur de transcription (TALEN) ont été utilisées comme une sorte de «ciseaux moléculaires» pour modifier l’ADN à l’intérieur d’un lot de cellules T donées (une cellule immunitaire).

Les cellules T ont été modifiées pour rechercher et détruire les cellules leucémiques anormales, tout en devenant résistantes aux médicaments de chimiothérapie que Layla prenait.

Layla a bien réagi au traitement et est maintenant de retour chez elle avec sa famille.

Les chercheurs ont tenu à souligner qu’il est trop tôt pour dire si Layla a été complètement guérie du cancer, et il pourrait encore y avoir des complications à long terme.

Cependant, cela devrait être considéré comme un travail véritablement pionnier qui pourrait conduire à une nouvelle génération de traitements pour une gamme de conditions.